骨髓是人體的造血組織，位于身體的許多骨骼內(nèi)。成年人的骨髓分兩種：紅骨髓和黃骨髓。紅骨髓能制造紅細(xì)胞、血小板和各種白細(xì)胞。血小板有止血作用，白細(xì)胞能殺滅與抑制各種病原體，包括細(xì)菌、病毒等；某些淋巴細(xì)胞能制造抗體。因此，骨髓不但是造血器官，它還是重要的免疫器官。骨髓是存在于長(zhǎng)骨（如肱骨、股骨）的骨髓腔和扁平骨（如髂骨）的稀松骨質(zhì)間的網(wǎng)眼中，是一種海綿狀的組織，能產(chǎn)生血細(xì)胞的骨髓略呈紅色，稱為紅骨髓。人出生時(shí)，紅骨髓充滿全身骨髓腔，隨著年齡增大，脂肪細(xì)胞增多，相當(dāng)部分紅骨髓被黃骨髓取代，最后幾乎只有扁平骨骨髓腔中有紅骨髓。

骨髓_骨髓 -骨髓移植

定義

骨髓移植（英文：bone marrow transplantation,BMT ）器官移植的一種，將正常骨髓由靜脈輸入患者體內(nèi)，以取代病變骨髓的治療方法。用以治療造血功能異常、免疫功能缺陷、血液系統(tǒng)惡性腫瘤及其他一些惡性腫瘤。用此療法均可提高療效，改善預(yù)后，得到長(zhǎng)生存期乃至根治。

成功率

骨髓移植成功率受諸多因素及時(shí)間考驗(yàn)，一般要經(jīng)過(guò)五大關(guān)口：1，移植前化療關(guān). 2，移植關(guān) 3，移植后免疫排異關(guān). 4,感染關(guān) 5，移植后化療關(guān). 只有依次順利通過(guò)以上這五關(guān)，并在半年后作基因檢查，在患者體內(nèi)發(fā)現(xiàn)供髓者的基因表達(dá)，且骨髓、血象及重要臟器檢查正常、無(wú)明顯癥狀，才算真正成功。臨床上常見(jiàn)有些患者在移植出艙后一月、三月、六月甚至一年后出現(xiàn)復(fù)發(fā)的。這與患者病情類型、機(jī)體臟器功能、自身免疫反應(yīng)、移植過(guò)程的并發(fā)癥及供髓者與患者的基因位點(diǎn)匹配相符率、移植醫(yī)院的綜合水平又有相當(dāng)關(guān)系。骨髓移植真正移植成功率新聞媒體報(bào)告在50%左右，但醫(yī)學(xué)界認(rèn)可在33%左右。即1/3、1/3、1/3 觀點(diǎn)：1/3患者在移植中失?。?/3在移植后半年內(nèi)復(fù)發(fā)；1/3患者獲得移植成功。

費(fèi)用

因患者病情、并發(fā)癥、輸血量、所用藥、進(jìn)艙時(shí)間長(zhǎng)短等有關(guān)，一般在15―50萬(wàn)元左右。配型一次在4000元/次，一般得在3--4次左右的。動(dòng)員針劑600到800元不僅供者打，受者在細(xì)胞回輸后也要打，打到血象上升。分離一次2500，冷凍5000，還要用白蛋白培養(yǎng)近2500，分裝幾袋，進(jìn)口袋子一個(gè)300多的，要用7、8個(gè)?；熕幱械馁F有的便宜，貴的60ml要24800元，便宜的幾塊錢。中心靜脈管有700--1000元的。層流艙一天1400，要住35+天這就要50000多。血不是每個(gè)人都要輸。預(yù)防的感染藥不多也就1000--2000元，感染的就要用好的藥，那一用要上萬(wàn)。最主要的是排異，因?yàn)椴皇亲约旱臇|西。有的人輕有的人重，不一定，而且出艙后還要用，有的排異重的人最多要花幾十萬(wàn)。所以順利的話在十幾萬(wàn)，嚴(yán)重的話20--50萬(wàn)，這是北京的價(jià)，其他地方略有浮動(dòng)。

采集

干細(xì)胞可以從供體的骨髓或外周血中采集。如果是做自體移植，那么將對(duì)您本人預(yù)先進(jìn)行干細(xì)胞動(dòng)員和采集并保存。1）收集骨髓：用細(xì)針從供體髂骨部位抽取骨髓，這些富含干細(xì)胞的骨髓將被貯存起來(lái)以備移植。采集過(guò)程中，供體處于麻醉狀態(tài)下，不會(huì)感到痛苦。這種方法已基本不采用。2）采集外周血干細(xì)胞：外周血中也存在干細(xì)胞，但數(shù)量相對(duì)較少，需要用一些細(xì)胞因子如粒細(xì)胞集落刺激因子（G-CSF）等藥物來(lái)增加外周血中干細(xì)胞的數(shù)量。當(dāng)干細(xì)胞數(shù)量足夠多后，就可以通過(guò)血細(xì)胞分離術(shù)進(jìn)行采集。血液通過(guò)血細(xì)胞分離機(jī)分離后，干細(xì)胞被分離出來(lái)，而其余血液回輸給供體。采集到的干細(xì)胞也將貯存到移植時(shí)。一次分離需要3－4小時(shí)，為了采集到足夠數(shù)量的干細(xì)胞，通常需要進(jìn)行1－3次分離術(shù)。外周血細(xì)胞分離采集術(shù)是相當(dāng)安全的，使用的是一次性全封閉管道，不會(huì)造成任何感染，且此法適用于年齡較小的供體或其他不能經(jīng)受骨髓采集的人。

移植分類

一類為異基因骨髓移植

一類為異基因骨髓移植（1970年代以來(lái)臨床應(yīng)用，已取得很大的成功）。它需有與患者人類白細(xì)胞抗原(HLA）相匹配的同胞兄弟、姐妹以及極少數(shù)的無(wú)親緣關(guān)系的供髓者所輸入的異體骨髓，或家庭成員間如父母和子女的骨髓移植；以及與患者HLA不很匹配的無(wú)關(guān)供者的骨髓。非同胞的兄弟姐妹雖HLA相匹配，但易發(fā)生輕重不等的移植物抗宿主病(GVHD），尤其在后一種情況更嚴(yán)重。另一類為同基因骨髓移植，即極少數(shù)的同卵雙胎孿生兄弟或姐妹間的骨髓移植。

一類為自體骨髓移植

還有一類為自體骨髓移植(ABMT）。此類骨髓移植開(kāi)展較晚，80年代應(yīng)用于臨床。用自身的骨髓，不需供髓者，此法簡(jiǎn)便，易于推廣，可用于獨(dú)生子女，并且無(wú)GVHD的發(fā)生。用于白血病，淋巴瘤和多種實(shí)體瘤的治療。人類白細(xì)胞抗原 (HLA）基因位點(diǎn)同時(shí)存在于兩條第6號(hào)染色體的短臂上，每條上又由緊密連鎖的復(fù)雜的基因位點(diǎn)組成。每個(gè)位點(diǎn)都由幾個(gè)或幾十個(gè)等位基因中的一個(gè)組成。在細(xì)胞膜上，目前所發(fā)現(xiàn)的抗原已有200種左右。在實(shí)驗(yàn)室目前所能檢測(cè)到的HLA抗原只有HLA－A－B-C、-D/DR 這幾大類。實(shí)驗(yàn)室所測(cè)得兩人之間這幾種抗原相符合，不等于兩人的全部抗原中沒(méi)有不相符之處。在同胞兄弟、姐妹中從父母各接受一條染色體上每種基因的一個(gè)，所以是單倍體基因遺傳。同胞兄弟姐妹間基因配合方式完全相同率僅占25%，父母與子代間總有一個(gè)單一型染色體上HLA的A、B等位點(diǎn)的配合不同，故除同卵的孿生兄弟或姐妹外，家庭成員間及無(wú)關(guān)供者間HLA相匹配的機(jī)率是極少的。 HLA最初是作為人類的主要組織相容性復(fù)合物（MHC）被發(fā)現(xiàn)的，其基因編碼所表達(dá)的抗原，參與控制免疫識(shí)別及細(xì)胞亞群間相互作用，故HLA不相匹配對(duì)移植物與受者組織之間的相互排斥有影響。臨床上一方面可產(chǎn)生移植物不能植活，另一方面可產(chǎn)生輕重不等的急性與慢性移植物抗宿主病，表現(xiàn)為皮膚、肝臟和胃腸道病變，嚴(yán)重者可導(dǎo)致死亡。因此，HLA的組織配型對(duì)供髓者的選擇和骨髓移植的成功與否，是重要環(huán)節(jié)之一。約60%的成人急性白血病患者，經(jīng)過(guò)異基因或同基因骨髓移植可達(dá)3年以上長(zhǎng)生存期，部分已達(dá)5～6年以上。在慢性粒細(xì)胞白血病慢性期，約80%的病人可存活3年以上，部分已存活5～6年以上，可謂根治。有人比較了只用常規(guī)聯(lián)合化學(xué)治療，不做骨髓移植的急性白血病，僅有10～15%的人存活到3年，平均生存期僅一年左右。慢性粒細(xì)胞白血病的生存期平均3～4年，病程雖緩慢，但用目前化療方法無(wú)根治的可能。因此，骨髓移植所取得的療效較常規(guī)化療為佳。對(duì)淋巴瘤及其他實(shí)體瘤應(yīng)用自體骨髓移植亦可達(dá)到根治的目的。

原理

選擇合適的病人，適當(dāng)?shù)臅r(shí)機(jī)。以白血病為例：成人急性白血病在第一次完全緩解期（此時(shí)體內(nèi)仍有≤白血病細(xì)胞）、慢粒在慢性期，用超大劑量的化療加放療進(jìn)行預(yù)處理，使病人體內(nèi)的白血病細(xì)胞進(jìn)一步殺滅。同時(shí)使病人機(jī)體的免疫機(jī)制及骨髓功能極度抑制，使后者難以自身恢復(fù)，然后將供者（適用于急性與慢粒白血?。┗蚴孪热〕龅淖泽w的骨髓（僅適用于急性白血病完全緩解期）由靜脈輸注給病人，得以解救，并注意其間可能出現(xiàn)的出血感染等合并癥，采取有效的相應(yīng)措施，等待正常的造血功能在數(shù)周內(nèi)重建，以達(dá)到根治。

展望

異基因與自體骨髓移植各有優(yōu)缺點(diǎn)，ABMT的最大缺點(diǎn)為復(fù)發(fā)率高，因此，必須清除急性白血病及晚期實(shí)體瘤病人骨髓中所殘存的白血病或腫瘤細(xì)胞。目前所研究的清除手段有：利用單克隆抗體加補(bǔ)體，單克隆抗體加植物凝集素、單克隆抗體和磁性微顆粒法，以及骨髓長(zhǎng)期培養(yǎng)法，采用特殊培養(yǎng)體系，選擇性地僅供正常造血細(xì)胞生長(zhǎng)，以上諸法均可以達(dá)到殺滅殘留的白血病或腫瘤細(xì)胞，或干擾其生長(zhǎng)，以達(dá)到凈化的目的。Allo-BMT時(shí)，為消除或減輕GVHD發(fā)生，首先受者與供者的HLA配型要精確、可靠除常規(guī)HLA-A、-B、-C、-DR配型外，還應(yīng)進(jìn)一步做雙方的混合淋巴細(xì)胞培養(yǎng)，以了解其HLA－D與其他目前尚無(wú)法單獨(dú)檢測(cè)出的其他人類白細(xì)胞抗原之間的相互一致程度，并進(jìn)一步估計(jì)出可能出現(xiàn)的移植骨髓被排斥而不能植活或發(fā)生移植物抗宿主病的程度。環(huán)孢霉素A是強(qiáng)有力的預(yù)防T細(xì)胞對(duì)抗原刺激的反應(yīng)藥物。同時(shí)還可以用單克隆抗體清除供髓中的 T淋巴細(xì)胞，以減輕或避免由其所導(dǎo)致的GVHD的發(fā)生，減少死亡。

治療疾病

骨髓移植是一種相當(dāng)先進(jìn)的治療方法，主要用來(lái)治療急慢性白血病、嚴(yán)重型再生不良性貧血、地中海性貧血、淋巴瘤、多發(fā)性骨髓瘤以及現(xiàn)在更進(jìn)一步嘗試治療轉(zhuǎn)移性乳腺癌和卵巢癌。

來(lái)源

骨髓移植有自體骨髓移植和異體骨髓移植之分，顧名思義，自體骨髓移植的骨髓來(lái)自患者本人，異體骨髓移植的骨髓來(lái)自捐獻(xiàn)者。

骨髓_骨髓 -疾病分類

急性血白血病

前言

骨髓移植較普通化療的優(yōu)越性在急性白血病得以充分

體現(xiàn)，這種療法可使急性白血病患者的無(wú)病生存率顯著提高。據(jù)Fred Hutchinson癌癥研究中心與IBMTR的大宗病例分析，AML在第一次緩解接受ALLo-BMT后，3年無(wú)病生存率可達(dá)50%左右；而同期化療病人的3年無(wú)病生存率僅18－27%。BMT療效受多種因素影響，主要有：

BMT時(shí)機(jī)選擇

第一次緩解BMT療效優(yōu)于第二次緩解期。Brotint等（1988）比較AL患者第一次緩解期及第二次緩期BMT結(jié)果，發(fā)現(xiàn)第一次緩解期BMT后患者5年復(fù)發(fā)率為21%±11%,5年無(wú)病存活率46%±9%；第二次緩解期BMT后患者5年復(fù)發(fā)率及存活率則分別是56%及22%。IBMTR及西雅圖的資料亦有類似結(jié)果。因此，急性白血病患者宜在第一次完全緩解期進(jìn)BMT。

疾病本身的性質(zhì)

BMT療效與分型的關(guān)系不甚明確，似乎是AML療效優(yōu)于ALL，對(duì)于ALL患者，下列指標(biāo)可以認(rèn)為是高危因素：（1）年齡小于2歲或大于15歲，初診時(shí)周圍血白細(xì)胞>50×109/L;(2）有中樞神經(jīng)系統(tǒng)白血病;(3)T細(xì)胞型或有特殊細(xì)胞遺傳學(xué)改變的ALL;(4）對(duì)AML患者，初診時(shí)白細(xì)胞計(jì)數(shù)>75×109/L，或?yàn)镸4,M5患者，預(yù)后差。

患者的年齡及一般情況

年齡越大，臟器功能越差，BMT后發(fā)生各種合并癥尤其是GVHD的可能性亦越大，因此，對(duì)于45歲以上的患者進(jìn)行異基因骨髓移植謹(jǐn)慎，50歲以上一般不再進(jìn)行異基因骨髓移植。

慢性粒細(xì)胞

異基因骨髓移植（BMT）是目前可以根治慢性粒細(xì)胞白血病的唯一手段，處于慢性期的CML患者接受異基因骨髓移植后，5年無(wú)病存活率可達(dá)60-90%。即使同處慢性期，確診后17個(gè)月內(nèi)進(jìn)行BMT效果優(yōu)于17個(gè)月后行BMT。患者年齡越輕，療效越佳，移植前服用羥基脲者療效優(yōu)于服用白消安者。國(guó)內(nèi)統(tǒng)計(jì)結(jié)果為：慢性期的CML患者接受HLA配型相同的同胞異基因骨髓移植，長(zhǎng)期無(wú)病生存率為80%，進(jìn)入加速期或急變期的CML患者，異基因療效不如慢性期患者。

自體骨髓移植對(duì)慢性粒細(xì)胞白血的療效差，異基因骨髓移植是最佳選擇。

自體骨髓移植對(duì)惡性淋巴瘤有良好的治療作用，故它已成為惡性淋巴瘤不可缺少的一種治療方法，據(jù)統(tǒng)計(jì)，歐洲26國(guó)在1992年內(nèi)共做自體骨髓移植3399例，其中惡性淋巴瘤1394例，為各病之首。同期用異基因骨髓移植治療的淋巴瘤只有123例。北美于1992－1993年間所做的5492例自體骨髓移植中惡性淋巴瘤（霍奇金652例，非霍奇金淋巴瘤1417例）也多于白血病等其他病種。

（一）霍奇金氏淋巴瘤（HD）

多數(shù)霍奇金病經(jīng)一線常規(guī)治療可獲完全緩解以至治愈，但仍有20－50%的患者或不能取得完全緩解，或緩解后又復(fù)發(fā)。此類患者如不進(jìn)行有效的救治預(yù)后極差。復(fù)發(fā)后用原一線治療方案（如MOPP）救治其生存率一般不超過(guò)10－20%，第一次完全緩解1年以上者稍好。用放療或非交叉耐藥方案救治的療效也有限，5年無(wú)病存活率（DFS)10cm，已經(jīng)經(jīng)過(guò)三線以上治療者預(yù)后也差。為了進(jìn)一步證明自體骨髓移植優(yōu)于普通救治方案，英國(guó)的學(xué)者們對(duì)40例復(fù)發(fā)難治的HD進(jìn)行了分組研究；20例用普通劑量EAMB救治，另20例

用大劑量BEAM加自體骨髓移植。結(jié)果3年無(wú)病存活率移植組為53%，非移植組僅10%，兩組差異顯著。

目前雖對(duì)初次復(fù)發(fā)的HD是否應(yīng)立即用自體骨髓移植治療仍有爭(zhēng)論，但Armitage等于1994年著文提出，由于自體骨髓移植治療復(fù)發(fā)的HD的療效優(yōu)于普通化療，且自體骨髓移植的相關(guān)死亡率已降至10%以下，故HD一旦復(fù)發(fā)，不論其第一次完全緩解期長(zhǎng)短均應(yīng)采用大劑化療加自體骨髓移植救治。

（二）非霍奇金氏淋巴瘤（NHL）

非霍奇金淋巴瘤（NHL）對(duì)一線治療反應(yīng)不良或復(fù)發(fā)的中、高惡度NHL患者用普通治療方案有效率雖可達(dá)20－60%，但持久緩解者少見(jiàn)。Gale等指出：文獻(xiàn)中此類患者千余例，其2年存活率

美國(guó)Sloan-kettering醫(yī)院報(bào)告的結(jié)果與以上多中心相仿，移植時(shí)完全緩解、部分緩解及病情進(jìn)展的DFS分別為70%、62%和13%。由于耐藥復(fù)發(fā)患者的長(zhǎng)期存活率差，故目前一致認(rèn)為在常規(guī)治療只取得部分緩解或復(fù)發(fā)的NHL應(yīng)及時(shí)做自體骨髓移植治療，不要延遲到發(fā)生耐藥時(shí)再做。對(duì)中、高度惡性NHL是否應(yīng)在第一次完全緩解期做自體骨髓移植治療問(wèn)題，目前意見(jiàn)不完全一致。不少學(xué)者傾向于凡有不良預(yù)后因素的高危NHL也應(yīng)早做自體骨髓移植（ABMT）。Freedman等近來(lái)報(bào)告了有關(guān)研究。共選擇Ⅲ－Ⅳ期彌漫性中、高惡度B細(xì)胞NHL，經(jīng)誘導(dǎo)化療后16例完全緩解，10例部分緩解，用全身照射和環(huán)磷酰胺預(yù)處理，結(jié)果無(wú)移植相關(guān)死亡，移植后不再治療，21例獲長(zhǎng)期完全緩解，3例原部位復(fù)發(fā)，2例在緩

解期死亡。28個(gè)月時(shí) DFS高達(dá)85%。作者認(rèn)為，將自體骨髓移植作為有高危復(fù)發(fā)的NHL，在取得完全緩解后的鞏固治療，能明顯提高此類患者的長(zhǎng)期存活率。西班牙淋巴瘤協(xié)作組報(bào)告46例NHL在初次完全緩解期進(jìn)行了自體骨髓移植后，8年DFS達(dá)75%，復(fù)發(fā)率僅15%。處于初次完全緩解期的的患者一般狀況良好，故移植相關(guān)死亡率明顯低于晚期患者，又因瘤細(xì)胞尚未耐藥，移植后的復(fù)發(fā)率也就低了。中、高度惡度NHL的預(yù)后不良因素有瘤塊>10cm、乳酸脫氫酶高于正常、第二次以上緩解、耐藥等，而組織類型無(wú)顯著意義。

低惡度NHL多數(shù)病程長(zhǎng)達(dá)7－10年，故少用自體骨髓移植治療。但如果完全緩解或部分緩解期短于1年，其中位生存期只注2.4年，向中、高惡度轉(zhuǎn)化者其預(yù)后更差。已有學(xué)者開(kāi)始探索用自體骨髓治療預(yù)后不良的低惡度NHL，但病例較少，目前尚難評(píng)價(jià)其療效。

三、多發(fā)性骨髓瘤

用一般的化療治療多發(fā)性骨髓瘤的有效率50%左右，但完全緩解率不足10%，中位生存期3年左右。異基因骨髓移植雖能治愈該病，但因該病發(fā)病時(shí)年齡已高，能進(jìn)行異基因骨髓移植注患者很少。McElwain等在20世紀(jì)80年代發(fā)現(xiàn)大劑量美法倫能改善多發(fā)性骨髓瘤的療效，可是由于骨髓抑制期長(zhǎng)，治療相關(guān)死亡率較高。之后他們采用了自體骨髓移植，即先給患者用VAMP（（長(zhǎng)春新堿、多柔比星、甲潑尼龍）治療數(shù)個(gè)療程，以減少骨髓瘤細(xì)胞。50例中有28例經(jīng)上述治療后，骨髓中瘤細(xì)

胞減至30%以下（24例

四、非造血系統(tǒng)腫瘤

對(duì)化療或放療敏感的實(shí)體瘤可望通過(guò)自體造血干細(xì)胞移植（骨髓或外周血干細(xì)胞）大幅度提高劑量，從而改善那些常規(guī)治療預(yù)后不佳患者的生存情況。近年來(lái)，不少腫瘤治療單位對(duì)復(fù)發(fā)、難治的某些實(shí)體瘤開(kāi)展了自體骨髓支持下的大劑量化療。據(jù)美洲自體血及骨髓登記處到的報(bào)告，在1992-1993年共有5496例自體移植，其中實(shí)體瘤2492例。在各類腫瘤中，乳腺癌最多，共1938例，其次依次為神經(jīng)母細(xì)胞瘤、睪丸癌卵、卵巢癌、腦瘤等。

用常規(guī)方法治療IV期及復(fù)發(fā)難治性乳腺癌效果差。20世紀(jì)80年代以來(lái)開(kāi)始探索大劑量化療加自體骨髓移植治療此類患者。Antman和Gale在20世紀(jì)80年代末總結(jié)了326例IV 期乳腺癌自體骨髓移植效果，經(jīng)大劑量烷化劑加或不加放射治療IV期難治性乳腺癌，有效率提高到41-75%，完全緩解率僅11－15%，且有效期短。把自體骨髓移植作為IV期乳腺癌的一線治療有效率78%，完全緩解率高達(dá)56%，但持續(xù)緩解率只有16%，如果IV期乳腺癌先給數(shù)個(gè)療程誘導(dǎo)化療治療，然后再移植，則有效率高達(dá)90%，完全緩解率71%，最近Peters 報(bào)告518例有10個(gè)以上淋巴結(jié)轉(zhuǎn)移的乳癌，經(jīng)自體骨髓移植后3年生存率79%，3年無(wú)病存活率71%，該療效優(yōu)于標(biāo)準(zhǔn)劑量化療。雖然由于缺乏隨機(jī)分組對(duì)比研究，尚有不同意見(jiàn)，但目前多數(shù)主張：凡有不良預(yù)后因素（如原發(fā)病灶>10cm、轉(zhuǎn)移淋巴結(jié)>10個(gè)、炎性乳腺癌、雌激素受體陰性等）的乳癌，應(yīng)在常規(guī)減瘤治療后進(jìn)行大劑量化療加自體造血干細(xì)胞（外周血或骨髓）移植以提高根治率。

成神經(jīng)細(xì)胞瘤多見(jiàn)于兒童。歐洲協(xié)作組在過(guò)去15年共做自體骨髓移植700余例。550例1歲以上的IV期成神經(jīng)細(xì)胞瘤，患者在第一次完全緩解期，做自體骨髓移植治療后，2年和5年存活率分別達(dá)到52%和29%，優(yōu)于一般治療（

一、急性血白血病

二、慢性粒細(xì)胞白血病

三、惡性淋巴瘤：

四、多發(fā)性骨髓瘤：

五、骨髓增生異常綜合征（MDS）

六、重型再障（SAA）

七、其他：

一、白血病

二、惡性淋巴瘤

惡性淋巴瘤

首先考慮進(jìn)行自體骨髓移植。

多發(fā)性骨髓瘤

以往認(rèn)為MM患者不適宜進(jìn)行BMT，隨著支持治療的進(jìn)步及青年患者的出現(xiàn)，BMT治療MM成功的病例已漸增加，據(jù)IBMTR和歐洲骨髓移植處和Ferd Hutchsin癌癥研究中心資料，全世界共約150例MM患者接受骨髓移植，第一次緩解期接受BMT者3年無(wú)病存活率達(dá)69%。

骨髓增生異常

（MDS） BMT治療MDS使患者3年無(wú)病生存率可接近50%，相當(dāng)一部分可獲根治，尤其是年輕患者早期接受BMT可獲更佳療效。

重型再障

（SAA） 是非腫瘤性疾病中接受BMT最多的疾病.若患者未輸過(guò)血性行BMT，則長(zhǎng)期存活 率可達(dá)80%.

其他

遺傳性免疫缺陷病，珠蛋白生成障礙性貧血等。

急性白血病

異基因移植對(duì)急性白血病雖有很好的療效，但多數(shù)患者缺乏適合的供髓者及高昂的移植費(fèi)用，受到較大限制。自體骨髓移植作為異基因移植的一種替代治療，在近10年內(nèi)得到迅速的發(fā)展。目前雖已積累了不少臨床資料，但由于各家的報(bào)告的療效相差較遠(yuǎn)，至今對(duì)自體骨髓移植在急性白血病治療中的地位尚有爭(zhēng)議，以急性淋巴細(xì)胞白血病為例，在初次完全緩解期進(jìn)行自體骨髓移植的長(zhǎng)期無(wú)白血病存活率（LFS）從不足30%到70%以上不等。有的資料說(shuō)明自體骨髓移植并不改善急性淋巴細(xì)胞白血病患者的LFS ，但也有資料證明自體骨髓移植對(duì)初次完全緩解的急性淋巴細(xì)胞白血病的療效與異基因骨髓移植接近，遠(yuǎn)優(yōu)于單純化療。類似情況也存在于急性粒細(xì)胞白血病。Lowebery等報(bào)告32例急性髓細(xì)胞白血病在初次緩解期進(jìn)行非凈化的自體骨髓移植，3年無(wú)復(fù)發(fā)生存率僅35%，而意大利學(xué)者對(duì)55例急性粒細(xì)胞白血病在初次緩解期也進(jìn)行非凈化的自體骨髓移植，8年生存率高49%，與同期進(jìn)行的104例異基因骨髓移植生存率（52%）無(wú)顯著差別。最近Memet等報(bào)告了他們對(duì)急性白血病用化療或自體骨髓移植治療的前瞻性比較研究的結(jié)果：急性粒細(xì)胞白血病組自體骨髓移植和化療3年以上的LFS分別為55%和34%，急性淋巴細(xì)胞白血病組分別為48%和22%。這說(shuō)明移植的療效優(yōu)于單

用化療組。Cahn等統(tǒng)計(jì)了111例50歲以上的急性粒細(xì)胞白血病患者在初次完全緩解期間接受自體骨髓移植的療效，其4年LFS在34%±5%；雖不如50歲以下的同類患者，但優(yōu)于化療，故主張50歲以上患者取得完全緩解后也應(yīng)考慮自體骨髓移植。文獻(xiàn)中有關(guān)自體骨髓移植治療急性白血病的療效之所以有如此大的差別，主要由于各家所治療的患者之病情、移植前化療情況、所用預(yù)處理方案、支持治療條件等的不同，加之各家所治病例缺乏代表性。歐洲自體骨髓移植登記處1992年統(tǒng)計(jì)的療效（見(jiàn)下表）因例數(shù)多，來(lái)自各個(gè)移植單位可以代表自體骨髓移植的客觀療效。該療效比1993年國(guó)際骨髓移植登記處的異基因骨髓移植治療初次緩解期急性白血病的5年LFS（急性粒細(xì)胞白血病組52%±4%，急性淋巴細(xì)胞白血病組50%±5%）稍低，但第二次緩解期患者兩種治療的LFS相同。

自體骨髓移植治療急性白血病療效（1992年）

白血病類型 診斷時(shí)分類 移植時(shí)病情 例數(shù) 8年LFS

AML 標(biāo)危 CR1 692 41%±3%

高危 CR1 264 44%±3%

CR2 305 33%±3%

ALL 標(biāo)危 CR1 280 42%±3%

高危 CR1 174 40%±4%

CR2 357 31%±3%

目前，多數(shù)學(xué)者主張，預(yù)后良好的急性淋巴細(xì)胞白血病不必在初次完全緩解期做自體骨髓移植，但高危的急性淋巴細(xì)胞白血病還是在取得完全緩解后不待復(fù)發(fā)就進(jìn)行自體移植為好。急性淋巴細(xì)胞白血病一旦復(fù)發(fā)，取得第二次緩解后單用化療的長(zhǎng)存活率很低，而自體移植骨髓移植可使1/3的患者獲得長(zhǎng)生存。有一組報(bào)告，兒童急性淋巴細(xì)胞白血病第一次緩解長(zhǎng)于4年者自體骨髓移植后3年LFS達(dá)81%，而短于2年者只有10%左右。有高復(fù)發(fā)危險(xiǎn)的患者在移植后給以維持治療可能有益于減少?gòu)?fù)發(fā)。至于急性粒細(xì)胞白血病在何時(shí)進(jìn)行自體骨髓移植的問(wèn)題，多數(shù)認(rèn)為除少數(shù)化療治療效果較好的亞型如M3外，均應(yīng)在第一次完全緩解期進(jìn)行自體骨髓移植。美國(guó)西雅圖移植中心在急性粒細(xì)胞白血病的第一次緩解期采髓凍存，一旦患者有復(fù)發(fā)跡象，立即用含白消安的方案進(jìn)行預(yù)處理，然后回輸先前凍存的骨髓，無(wú)復(fù)發(fā)存活率（RFS）可達(dá)40%左右。獲得第二次完全緩解的急性粒細(xì)胞白血病患者應(yīng)不失時(shí)機(jī)地進(jìn)行自體骨髓移植。

自體骨髓移植治愈急性白血病的前景如何？為回答這一問(wèn)題，歐洲骨髓移植協(xié)作組專門統(tǒng)計(jì)了1979－1999年間移植后2年未復(fù)發(fā)的自體骨髓移植患者的LFS和復(fù)發(fā)率，結(jié)果見(jiàn)下表。這些資料說(shuō)明，移植后2年之內(nèi)不復(fù)發(fā)者，雖以后仍有少數(shù)患者復(fù)發(fā)，但大多數(shù)患者可能已被治愈。

自體骨髓移植后2年未復(fù)發(fā)的前景

白血病類型 移植時(shí)病情 LFS(%) 復(fù)發(fā)率（%) 最晚復(fù)發(fā)時(shí)（年）

AML CR 1 77 14 6

CR 2-3 84 12 5.1

ALL CR1 84 15 5.3

CR2-3 79 19 4.9

上表為歐洲骨髓移植協(xié)作組統(tǒng)計(jì)資料

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