愛華網(wǎng)慢性再障和急性再障也分重型和非重型：凡AA患者骨髓細(xì)胞增生程度低于30%，同時伴有：①外周血中性粒細(xì)胞（ANC）絕對計數(shù)<0.5×109/L，②網(wǎng)織紅細(xì)胞<60×109/L，③血小板計數(shù)<20×109/L三項中的兩項可診斷為重型AA（SAA）；其中，ANC<0.2×109/L時診斷為極重型AA（VSAA）。
西醫(yī)治療再障的常用方案：
AA一旦確診，患兒父母應(yīng)明確這疾病嚴(yán)重程度，要盡快治療。在西醫(yī)，特別國外重型AA的標(biāo)準(zhǔn)療法是如果有同胞兄弟姐妹，首先考慮HLA配型，如果全相合，同胞全相合骨髓干細(xì)胞移植是首選。在移植前盡量少輸血或不輸血，避免移植血抗原過多。
無HLA相合同胞供者的患者首選抗淋巴細(xì)胞球蛋白（ATG）和環(huán)孢菌素A（cyclosporinA，CsA）的雙聯(lián)免疫抑制療法（immunosuppressive therapy,IST）加促造血治療?，F(xiàn)在國內(nèi)大部分一線醫(yī)院的血液科都開展ATG治療了，治療反應(yīng)率達(dá)到60%-80%。國內(nèi)公認(rèn)的權(quán)威血液病醫(yī)院是天津血液病研究所，除了兒科外，很多科都收小患兒，其中血一和血七的治療經(jīng)驗也很豐富，但好像治療的手法各有不同。治療費用也是奇高的，比其它的一線醫(yī)院要多出最少1/3到一半的費用。
對于慢性非重型再障患者ATG效果并不是最佳選擇，也沒有必要過渡治療，一般會單用CsA。依賴于輸血的非重型AA可采用CsA+促造血（雄激素、造血刺激因子）治療，如治療6個月無效則按重型AA治療。不依賴輸血的非重型AA，單用促造血治療3個月無效者加用CsA治療。
CsA一般治療的目標(biāo)血藥濃度（谷濃度）兒童是100~250μg/L，但治療AA的確切有效血藥濃度并不明確，有效血藥濃度窗較大，需要個體化調(diào)整劑量，兼顧療效和藥物不良反應(yīng)。
如果ATG、CsA無效或聯(lián)合其它用藥無效，醫(yī)生會推薦你HLA全相合無關(guān)供者骨髓移植。移植現(xiàn)在國內(nèi)的權(quán)威醫(yī)院是北京人民醫(yī)院、道培和307等，基本占了全國一半的骨髓移植手術(shù)。據(jù)我所知人民移植首先交40萬大圓做押金，沒錢，免談了。移植的風(fēng)險和成功率有多大？醫(yī)生會告訴你一個百分比，姑且不去考究出了倉就是成功這個統(tǒng)計數(shù)據(jù)（很多是在出倉后甚至1、2年后走的），對于患兒的父母來說哪怕成功率是99%，那不成功的1%對你就成為100%了。當(dāng)時兒子的西醫(yī)治療主治說IST復(fù)發(fā)只有不到10%，而且復(fù)發(fā)的都是CsA吃的時間不足1。5年的，但到兒子身上就是100%的復(fù)發(fā)率。不要去迷信這些數(shù)據(jù)，數(shù)據(jù)只能作為參考，要多思考，多了解，孩子是自己的，沒有人比你更清楚。
聯(lián)合用藥：
粒細(xì)胞集落刺激因子（G-CSF）的應(yīng)用還存有爭議。因G-CSF可促進(jìn)粒細(xì)胞恢復(fù)、降低造血功能恢復(fù)前的感染率，故在ATG后，在粒低于0.5，白低于2.0常作為聯(lián)合用藥。但價格昂貴、又不能改善和治療骨髓造血。注射后3天到1周基本藥效就過了。
其它免疫抑制藥物
IST治療AA的主要目的是恢復(fù)正常造血功能，以獲得長期生存并脫離輸血。鑒于CsA+ATG療效要好于ATG單藥治療那么是否IST方案中再添加別的強效免疫抑制劑會取得更好的療效呢？目前有關(guān)報道并不多，主要涉及以下幾種藥物。
霉酚酸酯（mycophenolate mofetil,MMF）的免疫抑制作用主要體現(xiàn)在能夠直接抑制T細(xì)胞的增殖，通過選擇性去除活化的淋巴細(xì)胞而誘導(dǎo)免疫耐受。目前主要用于預(yù)防和治療異基因器官移植的移植物排斥以及治療部分自身免疫性疾病。琨琨復(fù)發(fā)后，中山二院就加了這種藥和CsA聯(lián)合用，血倒是長了，但隨之而來是腸胃的不適，嘔吐、感染，本來醫(yī)生建議最少吃半年，我果斷地給兒子停用了，漲血總不能吃不下飯，只吃藥吧。
雷帕霉素（rapamycin,RAPA）是一種強有力的大環(huán)內(nèi)酯類免疫抑制劑，其作用機(jī)制與CsA不同。前者主要通過作用于胞內(nèi)mTOR信號傳導(dǎo)途徑而抑制IL-12依賴的T細(xì)胞的增殖和活化；而后者主要是作用于細(xì)胞內(nèi)受體靶分子cyclophilin（一種鈣調(diào)神經(jīng)蛋白），通過阻斷IL-2的產(chǎn)生而抑制T細(xì)胞的活化。CsA與RAPA的協(xié)同作用在實驗和臨床研究尤其是器官移植方面得到證實；對RAPA敏感的mTOR信號傳導(dǎo)途徑是對CsA耐藥途徑的[21]，因此有人設(shè)想，如果將RAPA引入標(biāo)準(zhǔn)IST方案，使得RAPA與CsA協(xié)同并互補地作用于T細(xì)胞活性的抑制，這可能會提高SAA治療療效。
他克莫司（Tacrolimus）也是一種大環(huán)內(nèi)酯類免疫抑制劑，免疫抑制的信號通路與CsA相似，但強于CsA，現(xiàn)廣泛用于HSCT和器官移植急慢性排斥反應(yīng)的預(yù)防和治療。為避免CsA的不良反應(yīng)主要是多毛和牙齦增生等，Alsultan等[24]應(yīng)用ATG+他克莫司治療了8例兒童SAA患者。他克莫司用量為每次0.15mg/kg，每日兩次，口服，至少用180天。所有患者耐受良好，完全緩解率達(dá)88%，從治療至CR的中位時間約7個月，2年復(fù)發(fā)率25%，但與既往ATG+CsA治療相比，兩組的無復(fù)發(fā)生存并無明顯差異。研究認(rèn)為，對于不宜進(jìn)行HSCT的SAA患兒來說，ATG+他克莫司聯(lián)合治療可作為IST的備選方案，其不良反應(yīng)相對CsA要小一些。
Campath-1H，又稱阿來組抗體（Alemtuzumab），是一種人源性抗CD52單克隆抗體，可特異性識別淋巴細(xì)胞表面的CD52抗原。與靶細(xì)胞結(jié)合后通過補體依賴性細(xì)胞溶解（CDC）、抗體依賴性細(xì)胞毒性（ADCC）以及誘導(dǎo)細(xì)胞凋亡等機(jī)制殺傷靶細(xì)胞。
大劑量環(huán)磷酰胺（cyclophosphamide,CTX）（50mg/kg×4天）用于初治SAA患者，10年總生存率可達(dá)88%，反應(yīng)率71%以及無事件生存率58%；用于難治性SAA患者，10年總生存率亦可至62%，反應(yīng)率48%以及無事件生存率27%。因此認(rèn)為大劑量CTX可有效用于SAA患者，值得進(jìn)行臨床前瞻性隨即對照研究。但NIH的關(guān)于CTX（50mg/kg×4天）+CsA與ATG+CsA的對照研究因為CTX組較高的感染率，而不得不提前終止了臨床試驗。為此，歐洲Lancet編輯部專門撰稿評論認(rèn)為，在目前ATG+CsA已取得較好療效，而大劑量CTX藥物毒性如重度骨髓抑制不能避免，且無造血干細(xì)胞支持，是不合適的。而現(xiàn)在天津血研所的血七科張鳳奎在前幾年開始推廣這種治療方法，很多患者覺得相對ATG便宜很多，所以采用。可是這種治療方案還不成熟，對人體的損傷和長期生存率還待考證。
聯(lián)合用藥在現(xiàn)階段還只是當(dāng)輔助用藥為主，相對推廣了20年的IST來說，還欠成熟。
歸結(jié)西醫(yī)的主要治療方案，簡單說來就是3板斧：輕的上CsA，重的上IST（ATG+CsA），無效的上HLA骨髓干細(xì)胞移植。
關(guān)于中醫(yī)治療，我是從兒子復(fù)發(fā)后才真正體會的，這方面的治療感悟我會另篇詳細(xì)說明。不過，一點不可否認(rèn)的，中醫(yī)是中華的國粹，是千百萬年的沉淀，它的優(yōu)勢不是三言兩語能道來的?，F(xiàn)在很多醫(yī)生、醫(yī)院以利益為導(dǎo)向，中醫(yī)也在推西藥，加上中醫(yī)行業(yè)良簌不齊，如打著3個月見特效等旗幟，我身邊2個小病友就是這樣成為了犧牲品，悲哀呀！現(xiàn)在中醫(yī)根在中國，發(fā)芽在韓國，開花在日本，這些老祖宗留給我們的無形財富，卻在為其他國家的人民更好地服務(wù)，悲催呀！
